Brasil inicia testes de terapia gênica inédita para Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1

Autorização da Anvisa permite que a Fiocruz conduza estudo clínico pioneiro na América Latina com tecnologia transferida dos Estados Unidos

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária autorizou a Fundação Oswaldo Cruz iniciar testes clínicos em humanos do GB221, terapia gênica avançada voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1, a forma mais grave da doença. O anúncio foi feito durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde, em São Paulo, destacando o papel estratégico do Brasil na pesquisa em terapias avançadas.

Desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics (GEMMABio), a tecnologia será testada no país com participação da Fiocruz e transferência de tecnologia para Bio-Manguinhos, abrindo caminho para futura produção nacional. A iniciativa integra a estratégia do Ministério da Saúde para ampliar o acesso a terapias gênicas e fortalecer a capacidade científica brasileira.

Pioneirismo brasileiro

A estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas busca estruturar bases científico-tecnológicas e produtivas para que tratamentos de alta complexidade cheguem ao Sistema Único de Saúde. O projeto já recebeu investimentos superiores a R$ 170 milhões do Ministério da Saúde e da Finep, reforçando o Complexo Econômico-Industrial da Saúde e a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras.

A Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 é uma doença genética rara, causada por alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial aos neurônios motores. Sem essa proteína, o corpo perde progressivamente a força muscular, levando a dificuldades para engolir, respirar e se mover. A forma Tipo 1 surge ainda nos primeiros meses de vida e é considerada a mais grave, com risco elevado de mortalidade sem tratamento.

Feira Hoje, com informações da Agência Brasil 

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26/11/25